Гиппократ не рад. Путеводитель в мире медицинских исследований

Пройдя весь путь проб и ошибок, мы осознали, что в науке не должно быть авторитетов. Ошибаться могут все, причём для этого даже не обязательно жить в Древней Греции, можно быть даже обладателем двух Нобелевский премий, что прекрасно доказал Лайнус Полинг. Он считал, что употребление больших доз витамина С способствует улучшению состояния здоровья, в частности, спасает от рака. Естественно, многих исследователей заинтересовал этот феномен, были проведены исследования, но никаких эффектов показано не было. Поэтому сейчас так часто проводятся симпозиумы, конференции, а мнение каждого учёного в статьях подробно рассматривается редакционной коллегией и рецензентами. Мы поняли, что далеко не уедем, если будем опираться на авторитеты. Совсем от предвзятости у нас пока не получается отказаться, ведь нам очень мешают регалии: доктора, кандидаты наук, профессора… Но учёные стараются рассматривать мнение каждого исследователя не в контексте его званий, а в контексте современного научного дискурса. С переменным успехом это у них получается.

Зачем нужны доказательства?

На самом деле термин «доказательная медицина» появился не так давно, в 1990-е годы. Именно тогда его предложили использовать учёные из Университета Мак-Мастера, Канада. Суть заключается в том, что лечиться надо только проверенными способами. Причём не только эффективными, но и максимально безопасными. Люди боятся за своё здоровье, это логично. Отсюда появляется необходимость в доказательствах.

При этом вводится довольно сложная иерархия доказательств. Допустим, вы говорите, что марсианская клубника всё-таки эффективна в терапии дерматита, а некий Вася утверждает, что ещё от дерматита можно лечиться марсианской ежевикой. Что делать врачу в таком положении? Поэтому нужно оценить, насколько корректно были произведены эксперименты, а в идеале вообще сравнить в одном и том же исследовании эффективность клубники с эффективностью ежевики. Чем больше будет исследований, тем больше будет доказательств.

У исследований может быть много проблем. Например, это могут быть маленькие выборки. Группа пациентов в 20 человек слишком мала для того, чтобы представлять всю популяцию пациентов. 20 человек – это даже не по человеку на регион России, поэтому с точки зрения статистики эта выборка будет называться нерепрезентативной. Тут должны быть свои оговорки. Конечно, чем больше пациентов, тем лучше, в некоторых исследованиях участвуют тысячи, десятки тысяч пациентов. Но если исследователь находится только на начальном этапе? А что, если заболевание просто слишком редкое, чтобы набрать такое количество пациентов? Вот тут и всплывает необходимость комплексной экспертной оценки.

Существует ещё одна проблема – так называемая плохая фарма. Учёные тоже хотят кушать. Поэтому очень важно представить именно собственное исследование в выгодном свете. Некоторые исследователи не гнушаются при этом подтасовывать результаты, отбирать только тех пациентов, которых выгодно включить в исследование, или вовсе умалчивать о результатах. Не всегда, к сожалению, их можно сразу поймать за руку. Гораздо проще найти непосредственные ошибки в логике, подходе к исследованию или в статистической обработке, чем в реальном подтасовывании. К счастью, развитие системы рецензирования в журналах и проведение коллективных научных мероприятий со множеством специалистов уменьшают вероятность того, что нас кто-то жестоко обманывает.

Некоторые исследования просто проводятся не на тех моделях. Самый известный пример – это талидомид. Это такое вещество, которое учёные предлагали использовать в качестве успокоительного, в том числе беременным. Изначально оно разрабатывалось как противосудорожное, но потом в ходе исследований на животных оказалось, что оно обладает седативными свойствами. Это вообще периодически случается: рассчитываешь получить один эффект, но получаешь совершенно другой. Беременным женщинам талидомид стали назначать для лечения тошноты по утрам. Его использовали в 46 странах по всему миру, он стал одним из самых продаваемых препаратов, реклама утверждала, что он полностью безопасен (рис. 3)^[20].

Рис. 3. Упаковка талидомида из Великобритании, где он продавался под названием Диставал

Первое время всё было неплохо. Но потом стали поступать сообщения о различных побочных эффектах препарата, например о периферической невропатии[2]. В США, к слову, препарат не был одобрен для применения со стороны FDA, так как производитель (Chemie Grünenthal), по мнению специалиста FDA доктора Фрэнсис Келси, знал о таких побочных эффектах и умышленно умолчал о них^[20].