Человек редактированный, или Биомедицина будущего

Причина этого послабления простая: наука не стоит на месте, и этот вопрос все равно придется решать. Делать пока ничего нельзя, но запрещать себе даже думать о генетическом редактировании на уровне эмбриона для лечения наследственных заболеваний уже непростительно. Таким образом, американский регулятор FDA сделал первый шаг, позволив ученым «думать». А в середине 2018 года уже британский регулятор выпустил очередную брошюру, в которой отмечалось, что редактирование эмбриона при наследственном заболевании может быть приемлемо при некоторых обстоятельствах. Это была гораздо более приближенная к жизни формулировка, чем в США, поскольку не содержала расплывчатых указаний на вероятные действия в неопределенном будущем. Великобритания допускала, что в обозримые сроки этот вопрос каким-то образом точно будет решен.

В сентябре 2018 года Министерство здравоохранения Японии выпустило правила, допускающие выдачу разрешений на генетическое редактирование эмбриона человека для клиники.

Таким образом, запрет на эти действия постепенно начал ослабевать.

Наследуемое редактирование генома человека: фантастика или факт?

Наследственность из пробирки

С самого начала книги, подготавливая читателя, мы рассказывали о манипуляциях с геномом человека, которые чаще всего проводились in vitro. Такой подход давно уже никого не удивляет; сегодня существуют и применяются многие продукты, сделанные в лабораторных условиях на основе ДНК человека, то есть его генов. Мы можем производить лекарственные белки — инсулин, интерлейкины, интерфероны. Сегодня широко распространены антитела, с помощью которых лечат онкологические, аутоиммунные, даже вирусные заболевания. И все это делается благодаря генам человека, с которыми ученые работают вне его тела, — в пробирке или в других организмах.

Следующим этапом в развитии биомедицины стала работа с генами человека непосредственно в клетках, находящихся внутри организма. Появилось такое медицинское направление, как генная терапия, позволяющая (если человек родился с каким-то генетическим заболеванием) вводить в соматические клетки нормальную, функционирующую копию поврежденного гена и тем самым восстанавливать его утраченную функцию. Мы рассматривали эту возможность на примере заболеваний сетчатки глаза и болезней, связанных с иммунной системой.

Особенность нынешнего этапа развития геномного редактирования, которому посвящена эта глава, состоит в том, что описанные в ней модификации производятся уже не с соматическими клетками, а с клетками зародышевого пути — по сути, бессмертными! Сейчас объясню, почему это так.

Когда появляется новый организм, то на самых ранних этапах его эмбрионального развития большинство клеток начинает формировать наше тело — сому. Однако небольшая часть клеток отделяется, и из них закладываются клетки зародышевого пути. У мужских особей эти клетки продуцируют сперматозоиды, у женских — яйцеклетки. Но их главное отличие от соматических состоит в том, что заключенная в них генетическая информация обо всем организме, несмотря на предстоящую неизбежную гибель нашего, увы, смертного тела, бессмертна, потому что она наследуется, то есть передается нашему потомству. И сами клетки зародышевого пути — гаметы — в определенном смысле оказываются бессмертными.

Целью генетической модификации, на которую впервые в мире решился китайский ученый Хэ Цзянькуй, было проведение геномного редактирования — именно в гаметах, чтобы потом эти изменения естественным образом наследовались в ряду поколений человека.

В предыдущей главе мы тоже обращались к наследованию, но там все-таки речь шла об обезьянках. А Хэ Цзянькуй сделал свой большой шаг в технологии геномного редактирования, чтобы изменить наследуемую генетическую информацию человека.

Научные открытия или заблуждения?

Считается, что наука — это поиск истины. Тем не менее научные события часто развиваются по детективному сценарию, и многое происходит под покровом тайны. И дело не только в трудностях исследований, но и в природе самого человека, занятого научным поиском. Ученые хотят быть первыми и во многих случаях не спешат раскрывать подробности своей работы.

Поэтому время от времени возникают проблемы и даже скандалы с исследованиями ученых. В частности, одним из наиболее известных стал так называемый хвангейт — скандал, связанный с терапевтическим клонированием человека. Случился он в 2005—2006 годах, когда южнокорейский ученый Хван У Сок, который заявлял, что клонировал человека, был обвинен в фальсификации результатов, и это подтвердилось.