Человек редактированный, или Биомедицина будущего

Для всех таких экспериментов требуются соответствующие модельные системы, и задачей китайских исследователей в данном случае было выведение такой линии животных, которые впоследствии могли быть использованы для изучения особенностей организма человека. А для этого надо, чтобы они были иммунологически совместимы с человеком. Причем вносить изменения надо было на уровне одной клетки, чтобы они попали в зародышевый путь, и уже после этого животное-основатель (founder), в котором обнаружатся необходимые свойства, естественным путем могло передать их своим потомкам, которых впоследствии можно было бы использовать в научных целях.

Для своего эксперимента исследователи использовали сто девяносто восемь яйцеклеток (ооцитов), извлеченных из мартышек. Для этого потребовалось около сорока самок. После искусственного оплодотворения было получено сто восемьдесят шесть зигот, из которых восемьдесят три ученые подсадили тридцати суррогатным самкам. Всего развилось девять беременностей и родилось девятнадцать мутантов-мартышек. Процедура получилась длительная и очень дорогая. Но зато дальнейшие расходы сводятся к минимуму, потому что один мутантный самец с заданными свойствами менее чем за год способен естественным образом обеспечить появление двух-трех десятков потомков с необходимым генотипом. Таким образом, китайским ученым с помощью технологии геномного редактирования CRISPR/ Cas9 удалось получить линию мартышек с заданными генетическими свойствами — совместимостью с клетками и тканями человека.

Девятнадцать мутантных отпрысков были тщательно исследованы учеными. У мартышек были обнаружены только те генетические изменения, которых они добивались, а в других местах никаких изменений не оказалось, что указывает на высокую точность редактирования.

Это генетическое редактирование, проведенное на уровне яйцеклетки, было первой работой, которая показала, что если данный процесс вообще можно проводить на приматах, то технология полностью готова для проведения генетического редактирования генома человека, причем такого, при котором внесенные изменения станут наследуемыми.

Следующего шага долго ждать не пришлось. Уже в 2015 году вышла новая работа китайских ученых, в которой они сообщили о результатах проведенного генетического редактирования на эмбрионах человека. В опубликованной статье было сказано, что большинство эмбрионов после их геномного редактирования оказались нежизнеспособными, а с остальными эксперимент был прерван на стадии четырнадцатого дня развития эмбриона, причем большинство из них погибло даже раньше. Тем не менее этот эксперимент вызвал бурный взрыв эмоций со стороны научных сообществ, в первую очередь американского. Ученые из США возмущались громче всех, доказывая, что это неэтично, что человечество к таким экспериментам еще не готово, надо проверить получше, изучить более тщательно, провести дополнительные исследования.

Наверное, это отчасти правильно. Чем больше мы проведем исследований, прежде чем применить что-то непосредственно на человеке, тем лучше, все-таки человек — не обезьяна. Но все равно когда-то придется переходить на человека и применять разработанные на животных технологии. А неудовольствие американских ученых этим первым экспериментом, скорее всего, было вызвано тем, что «кто-то» опередил США.

В декабре 2015 года в США состоялся 1-й Международный саммит по редактированию генома человека. Организаторами являлись США, Великобритания и Китай, присутствовали ученые из разных стран. В отличие от Асиломарской конференции 1975 года, российских представителей там не было. На саммите 2015 года участники конференции договорились, что на настоящий момент клиническое использование отредактированных эмбрионов человека является безответственным.

Такое решение не было первым. Еще в конце 2014 года Организация Объединенных Наций выпустила декларацию, к которой присоединился ряд стран, в том числе и Россия, о том, что нельзя использовать геномное редактирование для клеток человека, которые могут попасть в зародышевый путь. Но в китайской работе 2015 года по редактированию эмбрионов человека генетическая информация уже могла бы сохраниться, если бы эмбрионы не погибли или их развитие не было специально остановлено. Саммит 2015 года был созван, чтобы, так сказать, сверить часы. По его результатам было принято решение, что эмбрионы человека редактировать не стоит...

Однако в 2017 году вышла работа американских ученых именно по генетическому редактированию эмбриона человека, выполненная под руководством одного из ведущих ученых-эмбриологов мира Шухрата Миталипова, в свое время получившего образование в СССР.