История крови. От первобытных ритуалов к научным открытиям

В 2010 году исследователям из знаменитого Университета Джонса Хопкинса в Балтиморе удалось вырастить из мультипотентных[196] стволовых клеток миниатюрный мозг. Сами они назвали эти органоиды скоплением клеток мозга. Когда в 2015 году разразилась эпидемия вируса Зика и дети рождались с недоразвитым черепом (микроцефалия), они смогли продемонстрировать на своих миниатюрах мозга, как патоген может вызвать эту ужасную аномалию и каковы могут быть отправные точки для профилактики, коррекции и лечения. Конечно, сейчас активно ведется работа и над эффективной вакциной против этого возбудителя.

Для широкой публики это стало настоящей сенсацией, когда в начале XXI века в прессе появились фотографии человеческого уха, растущего на спине крысы. Исследователи имплантировали каркас в форме уха и поместили на него человеческие стволовые клетки (или посеяли, как они сами сказали). И вуаля! Появилось новое ухо, готовое к пересадке пациентам, у которых его нет. Подобные шедевры сейчас стали редкостью. В конце концов, люди все больше и больше осознают риски этого вида медицины.

Однако во многих других областях плюрипотентные стволовые клетки по-прежнему дарят нам беспрецедентные возможности. Я имею в виду исследования редких заболеваний. До открытия этих клеток у ученых порой не было достаточного количества доступного исследовательского материала. Теперь у них есть бессмертные клеточные линии, взятые у самих пациентов, то есть генетические аспекты, на примере которых они могут всесторонне изучать механизм болезни и напрямую тестировать потенциальные лекарства. Плюрипотентные стволовые клетки быстро окрестили рабочими лошадками научных лабораторий.

Они также активно изучаются при повреждениях спинного мозга. Обычно эти исследования проводятся на молодых людях, которые в результате несчастного случая полностью или частично парализованы из-за разрыва нервов в спине на уровне шеи или груди. Кристофер Рив, сыгравший Супермена, упал с лошади и сломал шею. Он потратил все свое состояние (к сожалению, напрасно) на исследования стволовых клеток, чтобы избавиться от паралича четырех конечностей.

Тем не менее все еще есть надежда, что терапия стволовыми клетками однажды сможет изменить ситуацию к лучшему для пациентов, страдающих этим заболеванием.

В 1999 году американская группа под руководством Джима Макдональда продемонстрировала, что (по крайней мере у мышей) эмбриональные стволовые клетки могут позитивно повлиять на серьезные повреждения спинного мозга. Введенным клеткам удалось прижиться на этих местах. Они созревают в полноценные нервные клетки (нейроны) и могут даже восстанавливать нарушенные связи, образуя выросты по всему спинному мозгу. Изображения животных, которые снова смогли двигать парализованными конечностями и даже ходить, снова разлетелись по всему миру. Когда несколько лет спустя было показано, что этот метод работает и на обезьянах, у безнадежных пациентов появилась надежда.

Не исключено, что терапия стволовыми клетками окажется благотворной для людей с серьезными повреждениями спинного мозга.

Надежда только усилилась, когда некоторые недавно созданные биотехнологические компании США, такие как Geron и Asterias, поддержали разработку препаратов нервных стволовых клеток человека, которые получают из эмбриональных стволовых клеток и которые были бы доступны обычному потребителю. К сожалению, первые результаты, опубликованные в 2012 году, разочаровали: улучшения мышечной функции не наблюдалось. Вновь стало понятно, что маленькие мыши — это не люди. Однако было доказано, что немногим пациентам можно безопасно вводить эти клетки. Новые результаты исследований, на этот раз с использованием генетически модифицированных iPS-клеток, ожидаются не раньше 2020 года (испытания начались в 2016 году).

Причина, по которой все это происходит так удручающе медленно, конечно же, кроется во многих неизвестных факторах, связанных с безопасностью такой терапии и воспроизводимостью результатов. Исследователи также пока не знают, что лучше применять: собственные или донорские клетки. Создание индивидуальной линии iPSC занимает около полугода и стоит не менее полумиллиона. Кроме того, ее нужно проверить на безопасность и стабильность, что опять же занимает около шести месяцев и требует вложения еще полумиллиона. Донорские клетки находятся в свободном доступе, но тут появляются проблемы совместимости и отторжения. Может потребоваться дополнительная генетическая модификация, но насколько это безопасно?