Чтобы разобраться, почему эти утверждения никак не могут соответствовать истине, мы познакомимся с принципами доказательной медицины, узнаем о современных методах разработки лекарств и убедимся, что «шила в мешке не утаишь», а основной тенденцией современной онкофармакологии является не создание «волшебной таблетки», способной вылечить все разновидности рака, а разработка прицельных таргетных препаратов, основанных на знании молекулярных особенностей болезни отдельного пациента. В будущем этот подход, получивший название «персональной», или «прецизионной», медицины, вероятно, будет распространен и на другие сложные многофакторные заболевания. Краткий обзор новых медицинских технологий, основанных на «больших данных», завершит наше путешествие в мир молекулярной онкологии.
Что доказывает доказательная медицина?
«Я пил ХХХ и благодаря этому выздоровел» — что не так в этом утверждении, являющемся самой распространенной формой отзыва об эффективности лекарственного препарата? Помимо уже упоминавшейся «ошибки выжившего» (большинство ли пивших ХХХ выздоровели, или, может быть, рассказчик — единственный, кому так повезло?), оно указывает на причинно-следственную связь, которой может и не быть. Известно, что «если насморк лечить, то он пройдет за семь дней, а если не лечить, то за неделю». Спонтанная ремиссия бывает не только при раке. Больше того, именно в случае онкологических заболеваний ее вероятность подобна чуду, а для многих других, менее тяжелых, состояний она — вполне нормальное явление. Наконец, возможно, что рассказчик и так уже был на пути к выздоровлению и препарат ХХХ тут совершенно ни при чем.
За рамками упоминания о чудо-средстве могут остаться какие-то важные факты, которые на самом деле повлияли на самочувствие. Например, при ОРВИ важным фактором, облегчающим состояние больного, выступает обильное питье. Пациент, принимавший «пустышку» и запивавший ее большим количеством воды, мог действительно почувствовать себя лучше, но вовсе не из-за лекарства (которого не было), а из-за питья (которому он не придавал никакого значения).
И наконец, люди — социальные существа, у которых сложно организованные психические процессы оказывают значительное влияние на физическое самочувствие. Общеизвестно существование «эффекта плацебо», когда больной ощущает улучшение просто от того, что знает, что его лечат, хотя никаких активных веществ в препарате, который он принимает, нет. После беседы с симпатичным сочувствующим врачом многие пожилые люди, страдающие на пенсии от социальной изоляции, тоже чувствуют себя лучше. «Доброе слово лечит» — это знали еще древние. Но хорошо бы иметь возможность отличить эффект «доброго слова» от собственно лекарственного эффекта, действующего независимо от личных качеств доктора.
Из всего вышесказанного должно быть ясно, что единичный (сколь угодно удачный) опыт использования лекарственного средства никак не может служить доказательством его эффективности. Для того чтобы доказать, что препарат действительно работает, необходимо провести исследование на достаточно большой группе больных, чтобы результаты испытания были статистически значимыми. Такие эксперименты называются клиническими исследованиями.
«Золотым стандартом» проверки эффективности лекарственного препарата признан подход, получивший название «двойное слепое плацебоконтролируемое исследование». Слово «слепое» в названии метода указывает на то, что пациенты — участники эксперимента не знают, получают ли они лекарственный препарат или «пустышку» — плацебо. «Двойное слепое» подразумевает, что не только пациенты, но и медицинские работники, непосредственно принимающие участие в исследовании, не в курсе, какой из двух препаратов они дают тому или иному больному. Все лекарственные пробы зашифрованы и расшифровываются лишь после завершения эксперимента, когда данные по эффективности лечения уже собраны. Такой подход позволяет минимизировать вмешательство «личного фактора» как со стороны больных, так и со стороны врачей и максимально приблизить «клинический эксперимент» к «лабораторному». В случае тестирования нового препарата от болезни, для которой уже существуют лекарства, вместо плацебо используется известный препарат, и именно в сравнении с ним анализируется новое средство. Является ли оно более эффективным? Более безопасным?