Песнь клетки. Медицинские исследования и новый человек

12 Darby L. Silicon Valley Doofs Are Spending $ 8,000 to Inject Themselves with the Blood of Young People. GQ, 2019.

13 Sandel M.J. The Case Against Perfection.

14 Alam O. Sickle-Cell Anemia Gene Therapy. Nature Genetics 53, no. 8 (2021): 1119; Bank A. On the Road to Gene Therapy for Beta-Thalassemia and Sickle Cell Anemia. Pediatric Hematology and Oncology 25, no. 1 (2008): 1–4; Lucarelli G. et al. Allogeneic Cellular Gene Therapy in Hemoglobinopathies – Evaluation of Hematopoietic SCT in Sickle Cell Anemia. Bone Marrow Transplantation 47, no. 2 (2012): 227-30; Alami R. et al. Anti-Beta S-Ribozyme Reduces Beta S mRNA Levels in Transgenic Mice. Blood Cells, Molecules and Diseases 25, no. 2 (1999): 110-9; Larochelle A. et al.

Engraftment of Immune-Deficient Mice with Primitive Hematopoietic Cells from Beta-Thalassemia and Sickle Cell Anemia Patients. Human Molecular Genetics 4, no. 2 (1995): 163-72; Misaki W. Bone Marrow Transplantation (BMT) and Gene Replacement Therapy (GRT) in Sickle Cell Anemia. Nigerian Journal of Medicine 17, no. 3 (2008): 251-6; Kanter J. et al. Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlo-hin for Sickle Cell Disease. N Engl J Med 10, no. 1056 (2021).

15 Goyal S. et al. Acute Myeloid Leukemia Case after Gene Therapy for Sickle Cell Disease. N Engl J Med 386 (2022): 138-47; см. также: Taylor N. P. Bluebird Stops Gene Therapy Trials after 2 Sickle Cell Patients Develop Cancer. Fierce Biotech, 2021.

16 Brendel C. et al. Lineage-Specific BCL11A Knockdown Circumvents Toxicities and Reverses Sickle Phenotype. Journal of Clinical Investigation 126, no. 10 (2016): 3868-78.

17 Esrick E. B. et al. Post-Transcriptional Genetic Silencing of BCL11A to Treat Sickle Cell Disease. N Engl J Med 384 (2021): 205-15.

18 Wilkinson A. C. et al. Casy-AAV6 Gene Correction of Beta-Glo-bin in Autologous HSCs Improves Sickle Cell Disease Erythropoiesis in Mice. Nature Communications 12, no. 1 (2021): 686.

19 Eisenstein M. Graphite Bio: Gene Editing Blood Stem Cells for Sickle Cell Disease. Nat Biotechnol (2021).

Эмили Уайтхед – первый ребенок с прогрессирующим острым лимфобластным лейкозом, которого вылечили в Детском госпитале Филадельфии.

В отсутствие экспериментальных методов лечения и без пересадки костного мозга эта форма болезни была летальной. T-клетки девочки были выделены, генетически модифицированы, чтобы вооружить их против ее раковых клеток, и введены обратно в тело.

Эти модифицированные клетки назвали T-клетками с химерным антигенным рецептором (CAR-T-клетки). Девочку лечили в 2012 году, когда ей было семь. На сегодняшний день она здорова.

Рудольф Вирхов в своей патологоанатомической лаборатории. В молодости, работая в Вюрцбурге и Берлине в 1840-е и 1850-е годы, Вирхов произвел революцию в представлениях о медицине и физиологии. Он утверждал, что клетки являются основополагающими единицами живого организма, а нарушения функции клеток – ключ к пониманию болезней человека. Его книга “Целлюлярная патология” перевернула наше представление о человеческих заболеваниях.

Портрет Антони ван Левенгука.

Скрытный и темпераментный торговец тканями из Делфта в Голландии в 1670-е годы одним из первых увидел клетки с помощью микроскопа с единственной линзой. Он назвал обнаруженные им клетки “анималькулями” (вероятно, то были простейшие, одноклеточные грибы, человеческие сперматозоиды).

Левенгук изготовил более пяти сотен микроскопов, и каждый из них был чудом изобретательности и мастерства.

Английский эрудит Роберт Гук увидел клетки в срезах древесной коры лет на десять раньше, но известных портретов Гука не сохранилось.

В 1880-е годы

Луи Пастер выдвинул смелое предположение, что первопричиной инфекций и гниения являются бактериальные клетки (микробы).