Взломавшая код. Дженнифер Даудна, редактирование генома и будущее человечества

Статья помогла вывести интерес к CRISPR на новый уровень. Джиллиан Бэнфилд, биолог из Беркли, которая привлекла Даудну к сотрудничеству в кафе Free Speech Movement, немедленно связалась с Баррангу. Они решили поступить так, как часто поступают пионеры новых областей науки: организовать ежегодные конференции. Первая из них, подготовленная силами Бэнфилд и Блейка Виденхефта, состоялась в конце июля 2008 года в Стэнли-холле в Беркли, где находилась лаборатория Даудны. На ней присутствовало всего тридцать пять человек, включая Франсиско Мохику, который прилетел из Испании, чтобы выступить с докладом.

В науке не возникает проблем с сотрудничеством на расстоянии – и особенно в нем преуспевают ученые, которые занимаются исследованиями CRISPR, как показали на своем примере Хорват и Баррангу. Но в непосредственной близости порой происходят более сильные реакции: идеи рождаются за чаем в таких местах, как кафе Free Speech Movement. “Не будь этих конференций по CRISPR, эта область не развивалась бы с такой скоростью и не стала бы ареной для такого плодотворного сотрудничества, – говорит Баррангу. – И не возникло бы никакого чувства локтя”.

Правила на конференции были не слишком строгими, а атмосфера – доверительной. Участники неформально рассказывали о результатах, которые еще не опубликовали, а другие ученые не пытались извлечь из этого выгоду. “Небольшие конференции, на которых люди делятся неопубликованными данными и идеями и каждый помогает каждому, могут изменить мир”, – отметила впоследствии Бэнфилд. Первым делом на конференции стандартизировали терминологию и названия, в том числе разработав единую систему наименования CRISPR-ассоциированных белков. Сильвен Моро, один из первых участников мероприятий, назвал июльский конгресс “научной рождественской вечеринкой”[95].

Сонтхаймер и Марраффини

В год первой конференции произошел значительный прорыв. Лучано Марраффини и его научный руководитель Эрик Сонтхаймер из Северо-Западного университета в Чикаго продемонстрировали, что мишенью системы CRISPR является ДНК. Иными словами, CRISPR работает не посредством РНК-интерференции, как было принято считать тогда, когда Бэнфилд впервые вышла на связь с Даудной. На самом деле система CRISPR была нацелена на ДНК атакующего вируса[96]

.

Это имело поразительное следствие. Марраффини и Сонтхаймер поняли, что если система CRISPR нацелена на ДНК вирусов, то в таком случае ее можно превратить в инструмент для редактирования генома. Их судьбоносное открытие еще сильнее подогрело интерес к CRISPR по всему миру. “Отсюда вытекала идея, что CRISPR может обладать фундаментальными трансформирующими свойствами, – говорит Сонтхаймер. – Если [система] могла брать на прицел и разрезать ДНК, то она давала возможность исправлять причину генетической проблемы”[97].

Но чтобы использовать ее таким способом, сначала нужно было многое понять. Марраффини и Сонтхаймер точно не знали, как фермент CRISPR разрезает ДНК. Возможно, его метод осуществления процедуры был несовместим с редактированием генома. Тем не менее в сентябре 2008 года они подали заявку на патент для использования CRISPR в качестве инструмента редактирования ДНК. Заявку отклонили – и вполне обоснованно. Ученые верно предположили, что однажды систему можно будет использовать для редактирования генома, но пока это не подтверждалось никакими экспериментальными данными. “Невозможно запатентовать идею, – признает Сонтхаймер. – Нужно изобрести то, о чем говоришь”. Они также подали заявку на грант Национальных институтов здоровья, чтобы продолжить изучение потенциала CRISPR в качестве инструмента для редактирования генома. И эта заявка тоже оказалась отклонена. Но все же они вошли в историю как ученые, которые первыми предположили, что системы CRISPR-Cas могут применяться для редактирования генома[98].

Сонтхаймер и Марраффини изучали CRISPR в живых клетках, например в клетках бактерий. Аналогичные исследования проводили и другие специалисты по молекулярной биологии, которые в тот год опубликовали статьи о CRISPR. Однако, чтобы определить ключевые компоненты системы, нужен был другой подход: биохимикам необходимо было изучить молекулы in vitro, в пробирке. Изолируя компоненты в пробирке, биохимики могли на молекулярном уровне объяснить открытия, совершенные микробиологами in vivo

, а также сделанные специалистами по вычислительной генетике при сравнении данных о секвенировании in silico.

Эрик Сонтхаймер и Лучано Марраффини