Я не знала, улучшится ли самочувствие пациенток, и не была уверена, что пяти дней окажется достаточно, чтобы заметить разницу. Возможно, это слишком короткий срок, чтобы препарат оказал заметное действие. В подобных исследованиях улучшение самочувствия пациентов – главная цель, поэтому это самый важный фактор из измеряемых исследователями. Еще важнее для меня был другой вопрос: влияет ли блокирование гонадолиберина на иммунную систему?
Когда Филип Хенч обнаружил волшебное действие кортизола, он заметил, как сильно этот гормон влиял на иммунную систему и сокращал воспаление. Мне хотелось понять, окажет ли блокирование гонадолиберина такой же эффект. Если да, ученые смогут найти новый способ лечения ревматоидного артрита.
Конечно, безопасность пациенток во время проведения исследования стояла на первом месте. Применение нового препарата всегда сопряжено с риском. Хотя серьезные побочные эффекты редки, все же это самый большой страх любого исследователя. Ингибиторы гонадолиберина относительно безопасны, но я не могла полностью исключить возможность нежелательных последствий.
ПРИМЕНЕНИЕ НОВОГО ПРЕПАРАТА ВСЕГДА СОПРЯЖЕНО С РИСКОМ. ХОТЯ СЕРЬЕЗНЫЕ ПОБОЧНЫЕ ЭФФЕКТЫ РЕДКИ, ВСЕ ЖЕ ЭТО САМЫЙ БОЛЬШОЙ СТРАХ ЛЮБОГО ИССЛЕДОВАТЕЛЯ.
Одной из моих пациенток была Ева, высокая привлекательная женщина, страдавшая ревматоидным артритом много лет. Это заболевание развилось у нее в тридцать с небольшим лет сразу после родов. Я помню блестящую натянутую кожу на ее пальцах, из-за которой было трудно справляться даже с простыми повседневными делами. Ее жизнь состояла из боли, скованности, усталости и постоянных операций. Однако Ева бросала вызов своим симптомам: вязала варежки и пекла торты для нескольких сотрудников больницы. Я всем сердцем хотела, чтобы в состоянии Евы появился хотя бы крошечный намек на улучшение.
После пяти дней лечения Ева пришла в лабораторию, чтобы в последний раз сдать кровь на анализ. Я сразу заметила, что в ее глазах появился свет.
– Анита, я сегодня была в торговом центре, – сказала она с явной гордостью в голосе.
То, что ей удалось выбраться из дома за покупками, было необычным. Она вытянула руки с широчайшей в мире улыбкой.
– Потрогайте их! – сказала она, сунув свои руки в мои.
До лечения ее кожа напоминала воздушный шар, который вот-вот лопнет, но теперь я видела морщинки на тыльной стороне ее рук. Впервые за много лет кожа на них расслабилась. «Здорово», – подумала я. Это было изменение, которое я могла потрогать и почувствовать.
Мне не верилось, что такое улучшение может объясняться эффектом плацебо или чистой случайностью. Только у нескольких пациенток состояние улучшилось, но у всех изменения были разительными. Я начала верить, что препарат может оказаться эффективным, и в то же время понятия не имела, кто из пациентов получал ингибитор гонадолиберина, а кто – плацебо. Оставалось лишь ждать, когда все они пройдут курс лечения. Только тогда я смогла бы точно узнать, работает ли препарат.
Второй судный день
В сентябре 2011 года я получила электронное письмо от старшей медсестры, участвовавшей в проведении исследования. Она написала коротко и по делу: «Пришли результаты от норвежского жюри». Я посмеялась над отсылкой к «Евровидению», но почувствовала, как внутри запорхали бабочки. В письме содержался код, с помощью которого я могла узнать, кому из пациентов вводили препарат, а кому – плацебо. Это были результаты трех лет изнурительной работы. Все или ничего. Несколько часов я загружала, анализировала и оценивала данные.
Основная цель заключалась в том, чтобы выяснить, стало ли состояние пациентов, которым делали инъекции препарата в течение пяти дней, лучше, чем у тех, кому вводили плацебо. При лечении ревматоидного артрита часто требуется много времени, чтобы препарат начал действовать. Организовав настолько короткое исследование, я рисковала, но действовать нужно было осторожно. Однако я все равно надеялась, что пяти дней окажется достаточно, чтобы увидеть изменения в интенсивности воспаления. В таком случае я могла бы организовать еще одно исследование, когда пациенты будут проходить лечение в течение более долгого времени. Это был первый шаг к пониманию того, стоит ли дальше исследовать этот препарат.
Что касается главной цели исследования, я не увидела разницы между двумя группами. Я была к этому готова. Однако, измерив много других показателей, заметила, что они явно лучше у тех, кто получал лекарство. Я выяснила, что среди пациентов, принимавших ингибитор гонадолиберина, было в два раза больше тех, чье состояние улучшилось. Кроме того, шесть из 48 пациентов, которым вводили препарат, вошли в ремиссию. У них исчезли симптомы, и анализы крови показали, что болезнь неактивна. Теперь они могли жить так, словно совершенно здоровы. Никто из пациентов, которым делали инъекции плацебо, не вошел в ремиссию.